女人的病例给了结节病的希望

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作者:Steven Reinberg

HealthDay记者

2018年12月26日,星期三(HealthDay新闻) - 在非常初步的研究结果中,现有的类风湿性关节炎药物似乎治愈了一名罕见但可能危及生命的病人,即结节病。

使用10个月后,tofacitinib(Xeljanz)似乎消除了女性的所有症状,她们尝试了许多标准治疗无效。

结节病是一种影响多个器官的炎症性疾病。虽然一些患者在没有治疗的情况下恢复,但其他患者会受到肺,心脏,淋巴结,皮肤和其他器官的损害。在皮肤上,它可以导致毁容的病变。

这种疾病“改变了免疫系统,进而导致体内炎症加重,”纽约Lenox Hill医院的肺病专家Anup Singh博士解释说。

“这种炎症增加可能会导致非特异性症状,如咳嗽,体重减轻,皮疹,关节疼痛和肿胀,心悸,呼吸困难,头痛或视力丧失,”辛格说,他没有参与这项新研究。

这项新研究由耶鲁大学医学院临床研究员Nkiruka Emeagwali博士领导。她说,目前治疗结节病的方法包括使用类固醇或称为甲氨蝶呤的抗炎药物。然而,研究人员指出,这两种方法都没有可靠的效果,并且都会造成严重的副作用。

根据早期试验的数据,耶鲁大学团队怀疑类风湿性关节炎药物Xeljanz可能有所帮助。它属于一类叫做JAK抑制剂的药物,因为这些药物作用于称为Jak-STAT的特定生化途径。

研究人员已经使用这类药物成功治疗其他慢性皮肤病,如白癜风,斑秃和湿疹。

在这项新的研究中,一名患有结节病的48岁女性在几个月内每天两次服用Xeljanz。在那段时间里,她的皮肤病变几乎消失了,耶鲁大学队在12月27日的报道中报道了 新英格兰医学杂志.

耶鲁大学医学院临床研究员Nkiruka Emeagwali博士在耶鲁大学的新闻发布会上说:“在治疗过程中,她的皮肤病不仅会消失,而且也不会激活这种途径。”

此外,研究人员在治疗前和治疗期间查看了另一名患者的遗传数据,证明了Jak-STAT途径。

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“我们计划评估超过200名患有肺部和多器官结节病的患者的肺液和血液中Jak-STAT通路的激活,”她说。

该研究结果正在临床试验中进一步测试。研究人员说,如果得到证实,它们可能代表了结节病患者的突破。

耶鲁大学皮肤病学副教授Brett King博士说:“迄今为止尚无可靠有效治疗的常见疾病,现在可能成为Jak抑制剂的目标。” “我们有一种相对安全的药物可行。”

辛格指出,患者已经用尽了许多治疗途径。

她说:“她已经接受了多种抗炎药物治疗,包括口服类固醇和甲氨蝶呤8年 - 没有任何症状改善。”

她在服用Xeljanz时消除结节病症状的成功“表明我们的免疫系统有不同的途径,也与结节病患者的炎症有关,”Singh说。

但他强调,在药物成为一线治疗药物之前,更多的研究至关重要。

“本病例报告给了我们希望以替诺替尼的形式提供更新的治疗方案,”Singh说,但这种药物“将仍然是一种研究选择,直到未来的研究结果可用。”