艾米诺顿

HealthDay记者

2018年11月28日星期三（HealthDay新闻） - 一项新研究发现，帕金森病的实验性基因疗法似乎可以通过重新布线大脑的关键区域来实现。

研究人员专注于15名帕金森病患者，他们在早期的试验中接受了所谓的GAD基因治疗。 GAD是一种促进运动控制中涉及的大脑化学物质生成的酶。

在之前的试验中，患者在接受GAD基因输注到大脑后，其运动问题有所改善。

目前尚不清楚的原因正是为什么，研究员David Eidelberg博士说，他是纽约Manhasset的Feinstein医学研究所神经科学中心的负责人。

因此，对于这项新研究，Eidelberg的团队检查了15名试验患者的专门脑部扫描。研究人员发现了一个意想不到的答案：基因治疗没有改变标志着帕金森病的异常脑电路。

相反，它基本上重新布线了大脑的一小块区域，以部分补偿故障电路。

“它创造了自己的一套电路，”Eidelberg解释道。 “疾病电路仍在继续 - 所以这不是治愈方法。”

不过，他说，基因疗法似乎刺激了新的大脑联系，可以使帕金森症患者受益。

研究结果于11月28日在线发表 科学转化医学.

根据帕金森基金会的数据，帕金森病仅在美国就影响了近100万人。

根本原因尚不清楚，但随着疾病的进展，大脑会失去产生多巴胺的细胞 - 多巴胺是一种调节运动的化学物质。结果，人们遭受诸如震颤，四肢僵硬以及随着时间的推移逐渐恶化的平衡和协调问题的症状。

有减轻这些症状的治疗方法，包括提高多巴胺水平或模仿多巴胺作用的药物。对于一些患者而言，另一种选择是深部脑刺激（DBS），其中将电极植入特定脑区域以递送连续电脉冲。它被认为有助于抑制异常电活动。

通过将基因插入灭活的冷病毒中来进行GAD基因治疗。病毒“载体”被注入特定的大脑区域，称为丘脑底核 - 这是DBS治疗中靶向的大脑区域之一。

继续

最初，Eidelberg补充说，研究人员认为基因治疗将以“类似DBS”的方式发挥作用。

但根据新发现，情况并非如此。

Michael Okun博士是帕金森基金会的医学主任。他称这项研究“令人着迷”。

“这表明，与丘脑底核DBS不同，GAD基因治疗并未改变预期的帕金森病脑网络，”奥肯说。 “相反，它增加了相邻的非运动通路。”

为什么这么重要？根据奥肯的说法，其中一个原因是它为未来的基因治疗领域提供了“重要的教训”。

研究人员无法对治疗的“作用机制”做出假设，他说，基于它所针对的大脑区域。

Eidelberg提出了另一个观点：在未来的研究中，研究人员可以使用脑成像来确保患者的症状改善是由于基因治疗的真正效果 - 而不是“安慰剂效应”。

在最初涉及几十名帕金森病患者的试验中，一些人被随机分配接受GAD基因输注。其余的人进行了“假”程序进行比较。

超过六个月，两组均表现出僵硬和震颤等运动症状的改善。但基因治疗组获得了更大的收益。

“这不是一个扣篮，”Eidelberg强调。 “但他们做得更好。而且这种情况持续了一年。”

对于任何这样的治疗，理论上担心输注的基因会产生意想不到的影响。

“我们看到的是这个基因保持不变，”Eidelberg说。 “它不会渗透整个大脑。”

据研究人员称，在最初的试验中，没有出现红旗。最常见的副作用是暂时性头痛和恶心。

各种研究团队正在研究帕金森氏症基因治疗的不同方法。 Eidelberg说，希望是开发适用于至少一些患者的其他选择 - 可能使他们无需服用每日药物。

他指出，在这一点上，对GAD疗法进行更大规模的后期试验存在“很大的兴趣”。但还没有开始。

目前的研究由开发基因疗法的公司Neurologix Inc.资助。